STRATÉGIAI PARTNERÜNK A KULCS PATIKA! KLUB KÁRTYÁNK ELÉRHET? ORSZÁGOS HÁLÓZATÁBAN! Kattints!

Köldökzsinórvér, a vérképző őssejtek forrása

2017-05-02

Szia! Belépsz vagy Regisztrálsz?

A köldökzsinórvér az a vér, ami a méhlepényben és a hozzá kapcsolódó köldökzsinórban marad a baba születése után. A köldökvért az újszülött köldökzsinórjából gyűjtik be a zsinór átvágását követően. A köldökzsinórvér gazdag őssejtekben, beleértve a vérképző őssejteket, melyeket számos betegség gyógyításában alkalmaznak.

 

Vérképző (Hematopoetikus) őssejtek

 

Vérünk a víz mellett ásványi anyagokat, különböző fehérjéket, vörös- és fehérvérsejteket illetve vérlemezkéket is tartalmaz. A vörös vértestek fő funkciója az oxigén szállítása a sejtek és szövetek felé. A fehér vérsejtek több osztályba sorolhatók, ők alkotják az immunrendszer nagy részét. A vérlemezkék biztosítják a vér alvadását sérülés esetén. A vérsejtek nem örök életűek, így folyamatos megújulásra van szükségük.

 

A vérsejtek a csontvelőben képződnek vérképző őssejteknek nevezett sejtek differenciálódásával. A csontvelő a vérképzés (hematopoézis) egyetlen helye gyermekekben és felnőttekben egyaránt. Ez azonban másképp működik egy méhen belül fejlődő magzatnál. Ebben a szakaszban a vérsejtek a májban és a lépben képződnek. Néhány héttel a születés előtt a vérképző őssejtek a májból és lépből a csontokba vándorolnak a vérkeringésen keresztül. Ez az oka annak, hogy a köldökvér csupán közvetlenül a születést követően gazdag ezekben a sejtekben. A születést követően a baba vérében lévő vérképző őssejtek száma rohamosan lecsökken.

 

Vérképző őssejtek transzplantációja

 

A cél a vérképző őssejtek terápiás alkalmazása (transzplantáció) csontvelő-elégtelenség esetén a vérképzés újjáépítésére. A csontvelő funkció sérülhet teljesen vagy részlegesen, illetve képezhet hibás sejteket. A csontvelő több okból kifolyólag sérülést szenvedhet:

 

  • Egy betegség direkt következményeként – aplasztikus anémia, leukémia valamint a vérképző őssejtek egyéb rosszindulatú megbetegedései
  • Egy másik betegség kezelésének céljából – limfomák, leukémia, szolid tumorok, anyagcsere- és immunrendszeri rendellenességek
  • Egy baleset következtében – ionizáló sugárzásnak való kitettség, gyógyszerek vagy kémiai úton


Attól függően, hogy ki adományozza a vérképző őssejteket, a transzplantáció lehet autológ vagy allogén. A vérképző őssejtek a csontvelőből, a perifériás vérből és a köldökzsinórvérből gyűjthetők.

 

Autológ transzplantáció során a páciens saját magának adományozza az őssejteket. Mivel ezek a saját sejtjei, így kompatibilisek és a transzplantáció után kialakuló súlyos komplikációk kockázata is lecsökken (Graft-versus-Host betegség). Másrészt viszont a Graft-versus-Leukémia hatás nem érvényesül. Autológ vérképző őssejteket akkor használnak, ha a donor sejtek alkalmazása miatt nagyon megnőne a transzplantáció után kialakuló komplikációk kockázata. Ez akkor fordulhat elő, ha a fennálló betegség kevésbé káros, mint a donortól származó sejtek transzplantációja. Autológ őssejteket alkalmaznak kemoterápia után is kiegészítő kezelésként.

 

Ha a vérképző őssejtek egy másik embertől származnak, a kezelést allogén transzplantációnak nevezzük. Allogén transzplantációt akkor alkalmaznak, ha a beteg saját sejtjei nem alkalmazhatóak a betegség eredete miatt, például ha a saját vérképző őssejtekben is megjelenhet a rendellenesség. Ezek általában genetikai eredetű vérképzőszervi és anyagcsere megbetegedések (részletesebben a táblázatban). A sikeres allogén transzplantációhoz találni kell egy megfelelő (HLA kompatibilis) egészséges donort. Első körben a donort a beteg családtagjai között keresik – általában a testvérek között. A HLA (Humán Leukocita Antigén) kompatibilitás esélye testvérek között 25%. Ebben az esetben allogén rokoni vagy allogén testvéri transzplantációról beszélünk.

 

felhasznHa a HLA kompatibilitás a testvéreknél nem megfelelő, akkor a keresését kitolják a nemzeti csontvelő donor és köldökvér egység regiszterek felé. Az ilyen regisztereket a nemzetközi BMDW (Bone Marrow Donors Worldwide / a Világ Csontvelő Donorjai) hálózat egyesíti. Ebben az esetben független allogén transzplantációról beszélünk.

 

A betegség típusától függően az orvosok döntik el, hogy alkalmazhatóak-e a beteg saját vérképző őssejtjei, vagy egy másik személytől (donor) származó sejtekre lesz-e szükség.

 

Vérképző őssejt transzplantációval kezelhető betegségek

 

Rosszindulatú vérképzőszervi megbetegedések

 

A leukémia a leggyakoribb rosszindulatú vérképzőszervi rendellenesség. A leukémia név betegségek csoportjára utal, sok altípussal, különböző folyamatokkal, kockázatokkal és terápiákkal. A leukémia két fő csoportja – az akut és a krónikus (akut limfoblasztikus leukémia – ALL, akut mieloblasztikus leukémia – AML, krónikus mieloid leukémia – CML, krónikus limfoid leukémia – CLL). Ha a leukémia nem reagál a kemoterápiára, különösen az akut leukémia esetén, autológ vagy allogén transzplantáció ajánlott. Ez a leukémia fajtájától és lefolyásától függ.

 

Az ideális donor az allogén vérképzőőssejt transzplantációra (HSCT) a HLA kompatibilis testvér. A kompatibilitás valószínűsége testvérek esetén 25% (1:4), ellentétben egy véletlenszrű donorral, akit milliók között kell megtalálni. Autológ vérképző őssejt transzplantációt alkalmaznak Hodgkin limfóma, non-Hodgkin limfóma vagy mielóma multiplex esetén is.

 

Szerzett vérképzőszervi megbetegedések

 

A szerzett vérképzőszervi megbetegedések megjelenhetnek a születés után, vagy felnőtt korban egyaránt (pl. aplasztikus anémia). Ezekben a betegségekben megfigyelhető a csontvelő fokozatos lebomlása, vagy funkcionális romlása. Onnantól, hogy a beteg saját vérképző őssejtjei hiányoznak, az egyetlen gyógykezelés számára az egészséges donortól származó allogén transzplantáció. Azonban ha a betegnek rendelkezésre áll a saját tárolt köldökzsinórvére, lehetséges azt alkalmazni.

 

Veleszületett vérképzőszervi és anyagcsere rendellenességek

 

Az egyetlen transzplantációs lehetőség a veleszületett vérképzőszervi és anyagcsere rendellenességek esetén az allogén transzplantáció, mivel ilyenkor a betegség már jelen van a vérképző őssejtekben is. Ilyen betegségek pl.: sarlósejtes anémia, talasszémia, Fanconi anémia, Blackfan-Diamond anémia, mukopoliszacharidózisok, adrenoleukodisztrófia, stb. Az ideális donor az őssejt transzplantációra a HLA kompatibilis egészséges testvér.

 

Szolid tumorok

 

Autológ transzplantációt abban az esetben alkalmaznak, ha a tumor reagál a kemoterápiára. A jobb eredmény esélye növekszik, ha a beteg nagyobb dózisú kemoterápiát kap. Azonban a nagy dózisú kemoterápia a csontvelőt is elpusztítja, így ezután a transzplantáció szükségessé válik. Ilyen indikációk a neuroblasztóma, a gyermekkori agyi tumorok, az izom- és csontdaganatok, az embrionális szöveti tumorok, stb.

 

Autoimmun megbetegedések

 

Jelenleg új megközelítéseket kutatunk az autoimmun megbetegedések kezelésére, melyeket már sikeresen alkalmazunk is. Ezek közé tartozik pl. a nagy dózisú kemoterápia után végzett autológ vérképző őssejt transzplantáció. Ezt a kezelést már alkalmazzák pl. a következő betegségek esetén: fiatalkori krónikus artritisz (JCA), szisztémás lupusz eritematózus, szklerózis multiplex, Crohn-betegség.

 

Köldökzsinórvér őssejtek szövet regenerációra

 

Az orvostudomány új területét ahol az őssejteket sérült szövetek és szervek megújítására használják, regeneratív medicinának nevezzük. A köldökvérből származó őssejtek képesek különböző típusú sejtekké differenciálódni. Így ez a köldökvér potenciálisan alkalmazható a miokardinális izom, az erek, a máj sérüléseire, cukorbetegségre, neurodegeneratív megbetegedésekre, stb. Folyamatban van a köldökvér autológ kísérleti felhasználása gyermekeknél 1-es típusú diabétesz esetében, illetve traumás vagy oxigénhiányos agykárosodásnál a sérült sejtek regenerálására. Szintén tesztelik a miokardinális izom regenerálását miokardinális infarktus után, donorokból származó köldökvér őssejtekkel, állatokon.

 

A tudósok sikeresen szaporítanak köldökzsinórvérből származó különböző típusú őssejteket laboratóriumi körülmények között. Ilyen sejtek többek között a zsírszövet sejtek, neutrális sejtek, véredény epitélium sejtek, stb. Mivel a köldökzsinórvér nem etikailag ellentmondásos forrása az őssejteknek, szemben az embrionális őssejtekkel, a jövőben szélesebb körű felhasználása várható a regeneratív gyógyászat területén. Bár felnőtt korban is kinyerhetünk őssejteket a csontvelőből, illetve a zsírszövetekből, a köldökvér előnye, hogy nem jelent plusz eljárást a beteg számára.

 

tabl1

 

Az őssejtek potenciális felhasználása

 

tabl2

 

Megjegyzések:

 

1) Autológ köldökvér alkalmazása csak a betegség altípusainál lehetséges (2007-ben publikálták az első sikeres autológ köldökvér transzplantációt ALL-ra). A testvéri vagy nem rokoni allogén transzplantáció előnyösebb választás, amennyiben van rendelkezésre álló kompatibilis donor.

 

2) A testvéri vagy nem rokoni allogén transzplantáció előnyösebb választás a betegség magas kockázatú altípusainál.

 

3) Felnőtteknél jelenleg a CML kezelésére alkalmazott modern gyógyszerek és a transzplantáció csak az adott kezelés sikertelensége után alkalmazandó, míg gyermekeknél a CML-ra alkalmazott transzplantáció az elsőnek választott kezelési mód.

 

4) Mivel ez többnyire felnőttkori megbetegedés, autológ köldökvér transzplantációs kísérletek még nem állnak rendelkezésre. Azonban ha nincs megfelelő donor, az autológ transzplantáció alkalmazható lehet.

 

5) Köldökvér transzplantációt erre a betegségre csak Szlovákiában alkalmaznak.

 

6) Csontvelő elégtelenség esetén, ami nem ritka gyermekkorban, az elsődleges választás a HLA-azonos testvértől származó allogén transzplantáció. Ha a HLA-azonos testvér nem elérhető, autológ köldökvér transzplantációt alkalmaznak.

 

7) A klinikai kutatások középpontjában a köldökzsinórvér őssejtek autológ alkalmazása áll, jelenleg a gyermekkori 1-es típusú diabétesz kezelésének kutatása fut az USA-ban.

 

Igen     lehetséges a köldökvér transzplantáció és eredményesen alkalmazható

 

Nem     csontvelő transzplantáció a standard eljárás, ami általában eredményesnek bizonyul

 

Igen –     alkalmazzák a transzplantációt, ami mindig sikeresnek bizonyul

 

(Igen)     lehetséges a transzplantáció, annak ellenére, hogy az erre a betegségre végzett transzplantáció jelenleg kutatás tárgyát képezi

 

±     a transzplantáció számos estben lehetséges és sikeres, viszont az eljárás nagy kockázata miatt nem számít standard eljárásnak

 

Exp     a transzplantáció ebben az esetben kizárólag kísérleti módszer, így nem ajánlható standard eljárásként

 

Ajánló

Új kísérleti őssejtkezelés
Egyedülálló Transzplantáció Támogatói Program
Tudj meg többet!